Análisis comparativo entre el ajuste por regresión lineal múltiple y Propensity Score ordinal basado en ponderación media Marginal por estratificación (MMWS) en el control de la confusión en estudios observacionales

Abstract

Resumen Introducción: Desde la perspectiva epidemiológica, existen dos metodologías que permiten determinar la asociación entre variables o factores biológicos: estudios experimentales o no experimentales (1). Se tiene a los estudios epidemiológicos experimentales y específicamente al ensayo clínico como "la herramienta más definitiva para la evaluación de la aplicabilidad de la investigación clínica” (2). Cuando no es factible desarrollar un ensayo clínico aleatorizado, es menester tener en cuenta el fenómeno de la confusión; no ajustar el efecto de un determinado tratamiento configura un sesgo en el análisis que puede invalidar los resultados encontrados (2). Entre los métodos de ajuste más comunes está el modelo de regresión convencional (3,4) y el uso del Propensity score (4,5). En este estudio se busca determinar bajo distintos escenarios de tamaño de muestra, número de variables predictoras y razón expuesto - no expuesto, cual metodología produce los mejores resultados en términos de precisión del estimador del efecto de una exposición o intervención establecida, usando un estimador propuesto para tratamientos ordinales conocido como MMWS y una alternativa de este basado en estimadores doblemente robustos (DR-MMWS). Métodos: Simulación de Monte Carlo se usa para comparar el estimador MMWS con el ajuste de regresión convencional. Se plantearon diversos escenarios en cuanto al de tamaño de muestra, número de variables predictoras y razón expuesto - no expuesto para evaluar el rendimiento de estos modelos. Resultados: Los estimadores basados en Propensity Score ordinal basado en ponderación media marginal por estratificación (MMWS), son ligeramente inferiores a la regresión lineal múltiple en la estimación insesgada del efecto en una intervención o exposición de tipo ordinal. El estimador DR-MMWS equipara a los estimadores de una regresión por mínimos cuadrados ordinarios para tamaños de muestra superiores a 500 sujetos. Aumentar el número de no expuestos por expuestos, aumenta la precisión de los estimadores independiente de la metodología de ajuste. Conclusiones: Debe considerarse el uso de estimadores DR-MMWS en estudios observacionales, ya que, en comparación con los estimadores dados por una regresión lineal múltiple, este estimador presenta iguales indicadores de desempeño y las estimaciones dadas por esta metodología son consistentes y presentan una reducción del sesgo importante.

Abstract: Introduction: From the epidemiological perspective, there are two methodologies that allow to determine the association between variables or biological factors: experimental or nonexperimental studies (1). We have experimental epidemiological studies and specifically the clinical trial as "the most definitive tool for the evaluation of the applicability of clinical research" (2). Where it is not feasible to develop a randomized clinical trial, it is necessary to take into account the phenomenon of the confusion, not adjusting the effect of a given treatment creates a bias in the analysis that can invalidate the results found. The most common adjustment methods are the conventional regression model (3,4) and the use of the Propensity score (4,5). This study seeks to determine under different scenarios of sample size, number of predictor variables and exposed ratio - not exposed, which methodology produces the best results in terms of the estimator's precision of the effect of an exposure or intervention established, using additionally a proposed estimator for ordinal treatments known as MMWS. Methods: Monte Carlo simulation is used to compare the MMWS estimator with the conventional regression adjustment. Several scenarios were raised regarding the sample size, the number of prediction variables and the reason why it is exposed, not exposed to evaluate the performance of these models. Results: The estimators based on ordinal Propensity Score based on marginal average weighting by stratification (MMWS), are slightly lower than the multiple linear regression in the unbiased estimate of the effect in an intervention or ordinal exposure. The DR-MMWS estimator equates the estimators of an ordinary least squares regression for sample sizes greater than 500 subjects. Increasing the number of unexposed by exposed, increases the accuracy of the estimators independent of the adjustment methodology. Conclusions: The use of DR-MMWS estimators in observational studies should be considered, since, in comparison with the estimators given by a multiple linear regression, this estimator presents the same performance indicators and the estimations given by this methodology are consistent and show a reduction of the bias important.