Avances en regulación sanitaria para terapias avanzadas en Colombia consideraciones técnicas y bioéticas para el desarrollo de una guía de evaluación de registro sanitario

Abstract

Este trabajo tiene como objetivo principal hacer una revisión y discusión de los aspectos técnicos tanto generales como específicos que se deben considerar para el desarrollo de un marco normativo con fines de evaluación sanitaria para el registro de TA aplicables en pacientes de Colombia a partir del 2025. Para ello inicialmente se evalúa el problema de investigación donde se pretende identificar una necesidad. Posteriormente se formula la pregunta general de investigación y se plantea la hipótesis clave para desarrollar el trabajo. En el capítulo I se formulan los aspectos técnicos clave a considerar en el desarrollo del marco normativo necesario y se discuten las posibles propuestas a tener en cuenta para la aplicación de dicho marco normativo. Como resultado del capítulo I, se desarrolla el marco teórico. En el capítulo II se desarrollan los antecedentes de la regulación de TA avanzadas en Colombia, Latinoamérica y Agencias de referencia a nivel mundial. Lo anterior como punto de partida para entender el estado actual de desarrollo normativo y evaluar el contexto de la necesidad regulatoria. Como resultado del capítulo II, se desarrolla el estado del arte. En el capítulo III, a fin de validar la hipótesis planteada y teniendo en cuenta el estado del arte y el marco teórico de los capítulos I y II, se analiza un paralelo entre el estatus de los sometimientos realizados en Colombia con la evaluación sanitaria realizada por regulaciones de referencia (principalmente EMA y FDA) y se realiza el estudio de un caso desde diferentes perspectivas para evaluar y entender la necesidad de una regulación específica, así como validar las consideraciones técnicas y procedimentales que se deberían tener en cuenta al momento de desarrollar la norma basándose en la experiencia de otras agencias de referencia y la posición de actores en el sistema de evaluación y registro en Colombia. También se realizan una serie de entrevistas para evaluar la perspectiva normativa desde los diferentes actores del sistema a fin de considerar distintos puntos de vista y enriquecer la discusión. (Texto tomado de la fuente).

This work aims to conduct a review and discussion of both general and specific technical aspects that should be considered for the development of a regulatory framework for health assessment for the registration of Advanced Therapies (AT) applicable to patients in Colombia starting from 2025. To begin with, the research problem is evaluated to identify a need. Subsequently, the general research question is formulated, and the key hypothesis for the work is proposed. In Chapter I, the key technical aspects to consider in the development of the necessary regulatory framework are formulated, and possible proposals for the application of this regulatory framework are discussed. As a result of Chapter I, the theoretical framework is developed. In Chapter II, the background of the regulation of Advanced Therapies in Colombia, Latin America, and worldwide reference agencies is developed. This serves as a starting point to understand the current state of regulatory development and to assess the context of the regulatory need. As a result of Chapter II, the state of the art is developed. In Chapter III, in order to validate the proposed hypothesis and considering the state of the art and the theoretical framework of Chapters I and II, a parallel analysis is conducted between the status of submissions made in Colombia and the health assessment conducted by reference regulations (mainly EMA and FDA). A case study is also conducted from different perspectives to assess and understand the need for specific regulation, as well as to validate the technical and procedural considerations that should be taken into account when developing the norm based on the experience of other reference agencies and the position of stakeholders in the evaluation and registration system in Colombia. A series of interviews are also conducted to assess the regulatory need from the different stakeholders in the system in order to consider different viewpoints and enrich the discussion.